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卡提医学:向未来攀登 小细胞迸发超能量

2019-09-10 16:08:27 我要播报

龙虎网讯(通讯员 小谷 记者 姚文晶 )南京卡提医学科技有限公司成立于2017年7月,是一家CAR-T治疗的原研企业,积极推动创新性肿瘤免疫治疗技术应用,同步转化全球最新的肿瘤免疫治疗技术,加速“CAR-T治疗的中国化”进程。

据悉,卡提医学为肿瘤患者提供前沿的精准治疗方案,开展示范性的免疫细胞治疗技术用于多种恶性肿瘤的临床研究,打造国际领先的多元化细胞治疗生物医药产品研发平台。

宾夕法尼亚大学博士后王恩秀

2011年,三位慢性淋巴细胞白血病成人患者因CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)治疗而痊愈,其中的世界首位患者Bill Ludwigs至今已实现9年无癌生存;2012年,第一位接受CAR-T治疗的儿童患者Emily Whitehead(患有急性淋巴细胞白血病)痊愈,至今已实现了7年无癌生存。一个个成功的案例轰动了世界,CAR-T,肿瘤的新型精准靶向疗法,迎来了它的“高光时刻”,从研究平台正式迈入临床治疗。

2015年,王恩秀毅然回国,在辽阔坚实的土地上开始了CAR-T治疗的中国化。2017年,在药谷,卡提诞生了,王恩秀带领它一路前行,愿为每一位患者都带来希望。

CAR-T时代来了,卡提诞生了

宾夕法尼亚大学是CAR-T发展的摇篮和前沿,Carl June 教授是CAR-T治疗的教父,宾大博士后王恩秀是这个先驱团队的核心力量。他们以CAR-T治疗血液肿瘤的成功案例撬动了它的无限潜力,世界也嗅到了它的前景。很快,诺华与宾大联盟,不到5年就推出了世界首个CAR-T治疗药物。

工作中的王恩秀

CAR-T对血液肿瘤虽取得了出色“战绩”,却没有人能够用CAR-T细胞把实体瘤消灭掉,这和换个地方“作战”完全不是一回事,也并非换个抗体去识别那么简单。屡屡失败之后,王恩秀作为主要负责人开始了这个项目的攻关,在人源化小鼠模型上做了双盲实验,成功了,实体瘤被消灭了。

“我们真正迎来了这个时代。”王恩秀在宾大与诺华的后续合作中,以“革命性”的科研成果,震惊了当时500余人的科研团队,将CAR-T治疗从血液肿瘤领域延伸至实体瘤领域。他在CAR-T设计评估、血液瘤和实体瘤治疗上建立新一代工程化T细胞应用技术可谓“全球首创”。

研发之路愈发顺遂的王恩秀,却在2012年回国探亲期间,因亲人的一句“埋怨”而“倍受刺激”。“远在异国,无法照拂亲人,祖国发展这么快,没有我一锹土的贡献。”王恩秀感慨颇多,彼时初步估算一位患者接受CAR-T治疗需花费50万美元,大多数中国老百姓都承担不起,因而享受不到医学最前端的发展红利。

独创“信号系统”,T细胞变身“超级战队”

“缺乏技术创新而套用传统CAR的结构设计,不能带来临床的疗效。”王恩秀认为CAR-T疗法发展的痛点、难点,是“同质化”过于严重,实体瘤的CAR-T治疗亟待开拓。

卡提实验室

“实体肿瘤存在着比血液肿瘤更为复杂的微环境。”王恩秀给出了“形象有趣”的解释:T细胞就像是“人体卫士”,保护我们的身体不受外源病菌侵犯,内部不受肿瘤的侵犯。CAR-T技术为T细胞装上带有导航系统的“武器”,就像“导弹”,追踪并杀死肿瘤细胞,而且一见到肿瘤还会兴奋,1变10,每个新生的士兵都配备武器,形成一个“作战部队”。

据了解,将CAR-T细胞输到血液当中,战士和敌人瞬间火拼,反应强烈,通常两周就能清除肿瘤。但对于实体瘤而言,血液循环到实体瘤是需要时间,过去之后还要慢慢接触。另外,实体瘤会建立 “堡垒”——肿瘤灶,对免疫细胞(传统的T细胞)不友好,导致CAR-T细胞临阵“缴械”,出现不表达的情况,也就是不具备杀伤力。而王恩秀带领着卡提医学以独创“信号系统”,为这一难题找到了一个奇妙的解法,这项核心技术区别于市场上各个代次的CAR, 让CAR-T细胞能很好表达,临危不乱,继续拼杀。

卡提实验室

两年来,卡提专注细胞免疫治疗,形成了以CAR-T技术为主导,CAR-NK、CAR-巨噬等多个研发项目并行推进的研发格局,针对胞内信号区更是积累了一套独特的筛选技术,申报专利25项,建立了两个独创的专利平台:实体瘤技术平台和新靶点专利平台。

临床成果更是喜人——六例卵巢癌晚期病人,化疗和靶向药物都无法维持,但经卡提免疫细胞治疗后都趋于稳定。卡提还积极推动多方合作,与中国科学院微生物研究所、上海交通大学医学院等开展CAR-T合作项目,与多家医院也合作开展了针对不同实体肿瘤的临床研究。

雄心始于足下,科研需要积累

一个新兴的企业在免疫细胞治疗领域“弹无虚发”,卡提是如何做到的?

“积累+宠辱不惊的定力”是王恩秀给出的答案。医学的创新并非一拍脑袋就想出来的东西,而是“阅尽千山自成峰”。纵观CAR-T治疗的发展史,从1993年以色列科学家Zelig Eshhar首次提出CAR-T的概念,到2011年Carl June团队CAR-T项目取得突破性进展,再到2017年美国FDA批准首个CAR-T疗法Kymriah上市,CAR-T细胞从研究平台到临床治疗经历了漫长的“拓荒期”。

在宾大的每一步、每一个成果,为王恩秀奠定了科研创新的原则。与其说获得了金子,不如说拥有了能挖金的铁锹,纵使只身回国,也能带领卡提继续掘金。任何项目都是一个厚积薄发的过程,如果没有积累就冲上风口,只能是“模仿”。研发一直是具有原研公司的“生命力”,王恩秀要求团队坚持做自己的事情,做自己的特长。

卡提团队

年轻的卡提团队,朴实、坚韧、卓越。研发人员占比大于1/3,由于有着“活药”之称的免疫细胞治疗药物对工艺的要求十分严苛,生产人员也是技术范十足。“每一个个体都有自己的特点和优势,包容个性,创造共性,将会碰撞出意想不到的“火花”。” 骐骥之速,非一足之力,大家在一起才能创造更多的价值。“小德川流大德敦化,五色交辉相得益彰”,冯友兰在西南联大纪念碑上的题词,正是王恩秀和卡提追求的境界。

不止于CAR-T,更大的版图即将开启

2019年3月,卡提获元生创投千万元融资,资金将用于实体瘤管线产品的IND申报,同时推进全新血液瘤研究在内的其他前沿管线,加速“CAR-T治疗的中国化”进程。下一步,卡提的研发将以人工修饰受体为主,以工艺和细胞载体为辅。

来源:龙虎网  编辑:李琳

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